2024 年悄然過(guò)半，據(jù) Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，上半年國(guó)內(nèi)獲批上市的新藥共有 87 款（不含改良新藥，包括新適應(yīng)癥獲批）。展望 2024 年下半年，NMPA 又將批準(zhǔn)多少款新藥呢？

為了回答上述問(wèn)題，Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)基于當(dāng)前上市申請(qǐng)中的新藥項(xiàng)目和平均審評(píng)時(shí)長(zhǎng)，預(yù)測(cè)了下半年有望獲批的創(chuàng)新藥物，數(shù)據(jù)顯示共計(jì) 56 款，其適應(yīng)癥涵蓋腫瘤學(xué)、皮膚病學(xué)、內(nèi)分泌學(xué)和消化病學(xué)等多個(gè)領(lǐng)域?，F(xiàn)從中選出 10 款進(jìn)行解讀。

來(lái)自：Insight 整理

綠葉制藥：蘆比替定

2023 年 6 月，綠葉制藥宣布其注射用蘆比替定針對(duì)小細(xì)胞肺癌（SCLC）的適應(yīng)癥在國(guó)內(nèi)申報(bào)上市（受理號(hào)：JXHS2300049）。

早在 2020 年 6 月，蘆比替定就獲得 FDA 附條件批準(zhǔn)，用于治療接受鉑類藥物化療期間或期后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的 SCLC 成人患者；2023 年 3 月，蘆比替定擬納入優(yōu)先審評(píng)品種，進(jìn)一步加速其上市進(jìn)程。

蘆比替定是一種源自海鞘素的化合物，通過(guò)與 DNA 小溝中的鳥嘌呤殘基結(jié)合，引發(fā) DNA 斷裂并誘導(dǎo)細(xì)胞凋亡。此外，蘆比替定還能夠引起 RNA 聚合酶 II 的降解、抑制腫瘤血管生成，并調(diào)控腫瘤微環(huán)境，從而展現(xiàn)出多方面的抗腫瘤作用。

單藥治療方面，蘆比替定在中國(guó) SCLC 患者中的 IRC 評(píng)估的 ORR 為 45.5%，耐藥復(fù)發(fā)患者的 ORR 超過(guò) 30%。聯(lián)合治療方面，2024 ASCO 年會(huì)披露的 Ⅱ 期擴(kuò)展研究結(jié)果顯示，蘆比替定與伊立替康聯(lián)用在 SCLC 患者中具有良好的抗腫瘤活性和可控的安全性，尤其是對(duì)于 CTFI 超過(guò) 30 天的亞組人群。

截圖來(lái)自：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)

據(jù)悉，蘆比替定最初由 PharmaMar 進(jìn)行開發(fā)，2019 年 4 月綠葉制藥獲得該藥物在中國(guó)開發(fā)及商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利。

蘆比替定醫(yī)藥交易截圖來(lái)自：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)

科倫博泰：蘆康沙妥珠單抗

在乳腺癌領(lǐng)域，科倫博泰于 2023 年 12 月申報(bào)上市的蘆康沙妥珠單抗預(yù)計(jì)在今年第四季度獲批（受理號(hào)：CXSS2300093）。

TROP2 在三陰性乳腺癌中呈現(xiàn)顯著高表達(dá)，當(dāng)前針對(duì) TROP2 靶點(diǎn)的藥物研發(fā)主要集中在抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）領(lǐng)域。蘆康沙妥珠單抗是由默沙東與科倫博泰聯(lián)合開發(fā)的 TROP2 ADC，它在今年 3 月獲得 NMPA 授予的第四項(xiàng)突破性療法認(rèn)定，適應(yīng)癥為一線治療不可手術(shù)切除的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性 PD-L1 陰性三陰性乳腺癌。

在 ASCO 2024 年會(huì)上，蘆康沙妥珠單抗帶來(lái)了針對(duì)三陰性乳腺癌的 OptiTROP-Breast01 和針對(duì) SCLC 的 OptiTROP-Lung01 的研究成果。

OptiTROP-Breast01 研究顯示，蘆康沙妥珠單抗組相較于化療組在 mPFS（5.7 個(gè)月vs 2.3 個(gè)月）、6 個(gè)月 PFS 率（43.4% vs 11.1%）以及 ORR（43.8% vs 12.8%）等各項(xiàng)指標(biāo)上均表現(xiàn)出顯著優(yōu)勢(shì)。尤其是在 TROP2 H 評(píng)分＞200 的亞組患者中，蘆康沙妥珠單抗組的 mPFS 為 5.8 個(gè)月，化療組為 1.9 個(gè)月。安全性方面，該藥物與 Ⅰ 期、Ⅱ 期研究表現(xiàn)一致，無(wú)新的安全事件發(fā)生。

截圖來(lái)自：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)

在 OptiTROP-Lung01 研究中，患者接受蘆康沙妥珠單抗與 KL-A167 兩種不同劑量組合治療。隊(duì)列 1A 的 ORR 為 48.6%，DCR 為 94.6%，mPFS 為 15.4 個(gè)月（6.7，NE），6 個(gè)月 PFS 率為 69.2%。隊(duì)列 1B 的 ORR 達(dá) 77.6%，DCR 為 100%，mPFS 未達(dá)到（8.4，NE），6 個(gè)月 PFS 率為 84.6%。安全性方面，未觀察到新的安全性信號(hào)。

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總體來(lái)看，蘆康沙妥珠單抗在今年 ASCO 年會(huì)的突出表現(xiàn)，無(wú)疑將進(jìn)一步推動(dòng)其臨床應(yīng)用。作為科倫博泰的核心產(chǎn)品，蘆康沙妥珠單抗不僅在乳腺癌和肺癌中顯示出潛力，其通過(guò)默沙東推進(jìn)的全球三期臨床試驗(yàn)還覆蓋了子宮內(nèi)膜癌、胃癌等多個(gè)瘤種，展現(xiàn)出廣闊的應(yīng)用前景。

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大冢制藥：第三代 Bcr-Abl 激酶抑制劑

2023 年 5 月，大冢制藥第三代 Bcr-Abl 激酶抑制劑泊那替尼在國(guó)內(nèi)申報(bào)上市（受理號(hào)：JXHS2300044），有望于今年下半年獲批。

今年 4 月，該產(chǎn)品就被 CDE 納入優(yōu)先審評(píng)，擬定適應(yīng)癥涵蓋三個(gè)領(lǐng)域：1）對(duì)前期治療產(chǎn)生耐藥或不耐受的慢性髓性白血?。–ML）；2）復(fù)發(fā)或難治性費(fèi)城染色體陽(yáng)性急性淋巴細(xì)胞白血?。≒h+ALL）；3）攜帶 T315I 突變的 CML 或 Ph+ALL。

目前，泊那替尼多個(gè)三期臨床研究成果在國(guó)際學(xué)術(shù)大會(huì)上引起廣泛關(guān)注。在 2024 年 ASCO 年會(huì)上公布的 OPTIC 研究數(shù)據(jù)表明，對(duì)于攜帶 T315I 突變的 CML 患者，泊那替尼表現(xiàn)出顯著的長(zhǎng)期療效及可控的安全性。在該研究中，采用 45 mg 的起始劑量，并在達(dá)到 BCR::ABL1 IS ≤ 1% 后將劑量降至 15 mg。這一劑量調(diào)整策略在療效與安全性之間提供了最佳平衡。

在 2024 年 EHA 年會(huì)上公布的 PhALLCON 研究結(jié)果顯示，泊那替尼聯(lián)合低強(qiáng)度化療作為 Ph+ ALL 患者的一線治療方案，其療效優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)治療方案伊馬替尼。研究表明，在監(jiān)測(cè)期間的任何時(shí)間點(diǎn)，泊那替尼在不同年齡亞組和 BCR::ABL1 突變亞組中均實(shí)現(xiàn)了更高的 MRD 陰性率。各亞組中，泊那替尼組的 PFS 是伊馬替尼組的兩倍，同時(shí)其安全性與伊馬替尼相當(dāng)。

不僅如此，泊那替尼作為 Ph+ ALL 一線治療的 III 期臨床研究已經(jīng)完成，顯示泊那替尼聯(lián)合降低強(qiáng)度化療方案的療效顯著優(yōu)于伊馬替尼。

泊那替尼臨床試驗(yàn)結(jié)果截圖來(lái)自：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)

非霍奇金淋巴瘤亞型：羅氏與禮來(lái)均有突破

非霍奇金淋巴瘤（NHL）涵蓋眾多亞型，每種亞型具有獨(dú)特的病理特征、遺傳標(biāo)志和臨床表現(xiàn)。

在這一領(lǐng)域，羅氏第二款 CD20/CD3 雙特異性抗體莫妥珠單抗和禮來(lái)可逆性 BTK 抑制劑匹妥布替尼分別針對(duì)不同的 NHL 亞型。前者主要用于治療濾泡性淋巴瘤，后者則用于治療套細(xì)胞淋巴瘤。這兩款藥物均在 2023 年 12 月申請(qǐng)上市，預(yù)計(jì)在今年下半年獲批。

羅氏·莫妥珠單抗

莫妥珠單抗是一款 CD20/CD3 T 細(xì)胞銜接雙特異性抗體，旨在靶向 B 細(xì)胞表面的 CD20 和 T 細(xì)胞表面的 CD3。這種雙重靶向策略能激活并重新定向患者的 T 細(xì)胞，通過(guò)釋放細(xì)胞毒性蛋白來(lái)清除惡性 B 細(xì)胞。

在關(guān)鍵 II 期研究的 3 年隨訪中，莫妥珠單抗顯示出較高 CR 率和長(zhǎng)久的臨床療效。中位隨訪 37.4 個(gè)月后，患者的 CR 率達(dá)到 60%，其安全性概況可控，并與先前報(bào)告一致。在治療結(jié)束后中位 18 個(gè)月，有證據(jù)顯示 B 細(xì)胞得到恢復(fù)。目前，歐盟委員會(huì)和 FDA 已批準(zhǔn)該藥物上市，用于治既往接受過(guò)至少兩種系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤。

截圖來(lái)自：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)

在淋巴瘤領(lǐng)域，羅氏還基于 CD20 和 CD3 兩個(gè)成熟靶點(diǎn)的組合推出了格菲妥單抗。該藥物于 2023 年 11 月獲得 NMPA 的附條件批準(zhǔn)，用于治療既往接受過(guò)至少兩線系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治性彌漫大 B 細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，這也是國(guó)內(nèi)獲批的首款 CD3/CD20 雙抗。

作為雙抗研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)跑者，羅氏已陸續(xù)布局多個(gè)雙抗技術(shù)平臺(tái)，除以上兩者外，羅氏還有 2 款雙抗藥物獲批上市，分別是治療 A 型血友病的艾美賽珠單抗以及治療糖尿病性黃斑水腫的法瑞西單抗。

禮來(lái)·匹妥布替尼

匹妥布替尼屬于口服高選擇性可逆 BTK 抑制劑，對(duì)野生型和 C481S 獲得性耐藥突變型 BTK 具有顯著的抑制效果。這一特性使得匹妥布替尼能夠有效解決傳統(tǒng)一代不可逆 BTK 抑制劑面臨的耐藥問(wèn)題。

在 I/II 期 BRUIN 研究中，接受匹妥布替尼治療的 120 例套細(xì)胞淋巴瘤患者中有一半實(shí)現(xiàn)了客觀緩解，其中 15 例為完全緩解。憑借這項(xiàng)關(guān)鍵性臨床證據(jù)，匹妥布替尼獲 FDA 加速批準(zhǔn)上市，用于治療既往接受過(guò)至少二線系統(tǒng)治療（包括 BTK 抑制劑）的復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤成人患者。自此，它也成為了全球首款獲 FDA 批準(zhǔn)的可逆 BTK 抑制劑。

2023 年 12 月，匹妥布替尼憑借 BRUIN 研究中慢性淋巴細(xì)胞白血病或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤的隊(duì)列結(jié)果再次獲 FDA 加速批準(zhǔn)擴(kuò)大適應(yīng)癥。研究發(fā)現(xiàn)，在 108 例接受匹妥布替尼治療的患者中，0RR 為 72%，mDOR 為 12.2 個(gè)月。

匹妥布替尼 BRUIN 研究結(jié)果截圖來(lái)自：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)

匹妥布替尼最初由 Redx Pharma 開發(fā)，并于 2017 年 7 月被 Loxo Oncology 購(gòu)得。在 Loxo Oncology 被禮來(lái)收購(gòu)后，匹妥布替尼被納入禮來(lái)研發(fā)產(chǎn)品線。2022 年 3 月，信達(dá)生物在中國(guó)獲得了匹妥布替尼商業(yè)化權(quán)益的優(yōu)先談判權(quán)。

2 型糖尿?。簝煽?DPP4 抑制劑

DPP-4 抑制劑是治療 2 型糖尿病的重要新藥。

縱觀當(dāng)前，我國(guó)獲批上市的國(guó)產(chǎn) DPP-4 抑制劑有海思科的考格列汀、恒瑞的瑞格列汀以及信立泰的福格列汀。預(yù)計(jì)今年下半年將再有兩款獲批，為 2 型糖尿病患者帶來(lái)更多選擇。

盛世泰科·盛格列汀

2023 年 4 月，盛世泰科核心產(chǎn)品盛格列汀上市申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXHS2300022/3）。

作為新型口服 DPP-4 抑制劑，盛格列汀具有高選擇性和強(qiáng)效抑制等優(yōu)點(diǎn)。據(jù)盛世泰科官網(wǎng)顯示，該藥物此前已被批準(zhǔn)豁免 2 期臨床直接進(jìn)入 3 期試驗(yàn)。

在國(guó)內(nèi)，盛世泰科積極開展多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，包括盛格列汀單藥的 III 期臨床試驗(yàn)、盛格列汀聯(lián)合二甲雙胍的 III 期臨床試驗(yàn)，以及一項(xiàng)利用 PK-PD 模型量化盛格列汀 PK 和 PD 特征的 I 期臨床試驗(yàn)。

在 III 期臨床試驗(yàn)中，治療 24 周后，低劑量（50 mg）盛格列汀組的 HbA1c 水平顯著降低并達(dá)到主要臨床終點(diǎn)，且效果顯著優(yōu)于對(duì)照組。

同時(shí)，盛格列汀聯(lián)合二甲雙胍 III 期試驗(yàn)結(jié)果顯示，盛格列汀 100 mg 和 50 mg 加二甲雙胍組的 HbA1c 降低值分別為 -1.17 ± 0.794% 和 -1.23 ± 0.896%，兩組間無(wú)顯著差異，高基線 HbA1c 水平（≥8.5%）的患者降低更顯著。與二甲雙胍單藥治療組（14.4%）相比，有更多的患者在盛格列汀 100 mg（49.4%）和 50 mg（51.1%）加二甲雙胍組實(shí)現(xiàn) HbA1c<7.0%。< span="">

在基于 PK-PD 模型的 I 期試驗(yàn)中，盛格列汀多次口服后可迅速被吸收，平均半衰期為 34.9-41.9 小時(shí)，連續(xù)每日給藥 1 周后達(dá)到穩(wěn)態(tài)。盛格列汀 50 mg 劑量的 DPP-4 抑制效果與西格列汀相似，100 mg 劑量的抑制效果更持久。此外，50 mg 和 100 mg 劑量組血漿中活性 GLP-1 分別增加 2.20 倍和 3.36 倍?？诜咸烟悄土吭囼?yàn)（OGTT）顯示，盛格列汀治療組血糖下降，胰島素和 C 肽水平增加，甘油三酯有下降趨勢(shì)，而 HbA1c 水平無(wú)顯著變化。

盛格列汀臨床試驗(yàn)結(jié)果截圖來(lái)自：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)

石藥集團(tuán)·普盧格列汀

2023 年 7 月，石藥集團(tuán) 1 類新藥普盧格列汀上市申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)：CXHS2300048）。

普盧格列汀屬于新型口服 DPP-4 抑制劑，它通過(guò)抑制 DPP-4 來(lái)提升內(nèi)源性活性 GLP-1 的水平。這一作用增強(qiáng)了β細(xì)胞和α細(xì)胞對(duì)葡萄糖的敏感性，從而促進(jìn)了葡萄糖刺激下的胰島素釋放，并強(qiáng)化了葡萄糖對(duì)胰升糖素的抑制效果，進(jìn)而來(lái)降低血糖水平。

當(dāng)前，普盧格列汀在單藥以及與二甲雙胍聯(lián)合治療 2 型糖尿病的關(guān)鍵臨床試驗(yàn)中均成功達(dá)到預(yù)設(shè)的主要療效終點(diǎn)。單藥治療上，24 周的結(jié)果顯示，普盧格列汀在降低 HbA1c 水平方面顯著優(yōu)于安慰劑，其療效不劣于陽(yáng)性對(duì)照組西格列汀。

在聯(lián)合治療的臨床試驗(yàn)中，普盧格列汀與二甲雙胍的組合治療在 24 周時(shí)相較于治療前在降低 HbA1c 水平方面表現(xiàn)出顯著的優(yōu)勢(shì)。從安全性評(píng)估來(lái)看，普盧格列汀片的安全性與西格列汀及安慰劑組相似，顯示出良好的耐受性。

普盧格列汀臨床試驗(yàn)結(jié)果截圖來(lái)自：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)

在今年 3 月發(fā)布的 I 期試驗(yàn)中，研究人員比較了普盧格列汀在中國(guó)輕中度肝功能障礙患者和健康人群中的藥代動(dòng)力學(xué)特性及安全性。結(jié)果顯示，相比于健康受試者，肝功能障礙的受試者中的普盧格列汀藥物暴露水平有所增高。在此期間，沒(méi)有報(bào)告任何受試者出現(xiàn)不良事件。

血友病領(lǐng)域：三家藥企攜手推進(jìn)新療法

血管性血友病與 A 型血友病雖同屬于血液凝固功能障礙的病癥，但各自的病理機(jī)制與臨床表現(xiàn)不同，因此需要實(shí)施針對(duì)性的治療策略。

在血管性血友病領(lǐng)域，武田制藥研發(fā)出重組血管性血友病因子（rVWF）注射用藥物 Vonicog alfa。同時(shí)，晟斯生物和奧克特琺瑪針對(duì) A 型血友病分別研制了重組人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白-FRSW107 和塞莫凝血素 α。這三種新型治療藥物均有望在今年下半年獲批上市。

武田制藥·Vonicog alfa

Vonicog alfa 借助先進(jìn)的基因工程技術(shù)生產(chǎn)而成，它包含完整的 VWF 多聚體系列，尤其是具備較長(zhǎng)半衰期的超大型多聚體（ULMs）。這一創(chuàng)新配置賦予了該藥物在體內(nèi)的持續(xù)活性，為血管性血友病患者開辟了更為有效的替代治療途徑。

截至目前，Vonicog alfa 已在美國(guó)、加拿大、英國(guó)、瑞士、澳大利亞和日本獲得上市許可。2023 年 1 月，該產(chǎn)品被 CDE 納入優(yōu)先審評(píng)，用于診斷為血管性血友病的成人患者，包括按需治療和出血事件的控制，以及圍手術(shù)期出血管理。

在一項(xiàng)前瞻性、開放式、多中心研究中，研究人員評(píng)估了 18 歲及以上重度血管性血友病患者在擇期外科手術(shù)中使用 Vonicog alfa 的止血效果及安全性。結(jié)果顯示，在 15 例手術(shù)中，總體止血療效達(dá)到 100%。

在另一項(xiàng)三期研究中，研究人員評(píng)估了重度血管性血友病成人在接受 Vonicog alfa 預(yù)防治療時(shí)，其治療性自發(fā)性出血事件的年化出血率（sABR）與歷史數(shù)據(jù)的對(duì)比。研究納入了 23 名患者，分為需求時(shí)給藥組和血漿衍生 VWF（pdVWF）預(yù)防治療切換組。12 個(gè)月的結(jié)果顯示，需求時(shí)給藥組 sABR 下降 91.5%，切換組下降 45.0%。

截圖來(lái)自：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)

晟斯生物·重組人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白-FRSW107

晟斯生物推出的 FRSW107 注射用重組人凝血因子 Ⅷ-Fc 融合蛋白是首款國(guó)產(chǎn)長(zhǎng)效重組凝血八因子新藥。該藥物利用創(chuàng)新的剛性 linker 技術(shù)，首次成功制備具有凝血活性的「同源二聚」結(jié)構(gòu)，顯著延長(zhǎng)了凝血因子的半衰期，并提高了產(chǎn)品的穩(wěn)定性與產(chǎn)能。

在 2022 年 ASH 年會(huì)上公布的一項(xiàng)多中心、開放標(biāo)簽、單臂三期臨床試驗(yàn)中，共納入了 119 名患者，其中 83 人接受預(yù)防治療，36 人接受按需治療。結(jié)果顯示，預(yù)防治療組的年度出血率（ABR）下降了 95.01%，而按需治療組的 ABR 下降了 67.5%。

2024 年 ISTH 年會(huì)上公布的該試驗(yàn)開放標(biāo)簽延伸研究進(jìn)一步驗(yàn)證了 FRSW107 的長(zhǎng)效性和療效。在延伸期內(nèi)，預(yù)防治療組的 ABR 進(jìn)一步減少至平均 1.5±3.8 次，表明 FRSW107 在減少出血事件方面表現(xiàn)出顯著效果，尤其是在預(yù)防治療方面。此外，按需治療組的 ABR 也有所下降，平均為 1.2±3.5 次。 

FRSW107 臨床試驗(yàn)結(jié)果截圖來(lái)自：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)

綜上所述，F(xiàn)RSW107 不僅在預(yù)防治療中表現(xiàn)出顯著的效果，還在按需治療中顯示出穩(wěn)定的療效，為 A 型血友病患者提供了一種有效的治療選擇。

奧克特琺瑪·塞莫凝血素 α

奧克特琺瑪研發(fā)的塞莫凝血素 α 是針對(duì) A 型血友病的創(chuàng)新藥物，特別適用于對(duì)常規(guī)因子 VIII 產(chǎn)生抗體的患者。該藥物不通過(guò)與組織因子（TF）結(jié)合，形成 TF-rFVIIa 復(fù)合物，而是替代因子 VIII，激活因子 X（FX）轉(zhuǎn)化為活化因子 Xa（FXa），繞過(guò)因子 VIII 依賴的凝血途徑，直接催化凝血酶原轉(zhuǎn)化為凝血酶（FIIa），迅速啟動(dòng)凝血級(jí)聯(lián)反應(yīng)，增強(qiáng)纖維蛋白形成，從而快速有效地控制出血。

NuProtect 試驗(yàn)評(píng)估了塞莫凝血素 α 在未曾接受治療的嚴(yán)重 A 型血友病患者中的免疫原性、療效和安全性。中期結(jié)果顯示，在 66 名初治患者中，8 名發(fā)展出高滴度抑制物，5 名發(fā)展出低滴度抑制物。在無(wú)抑制物期間，患者自發(fā)性出血的中位年化出血率為 0 次，總出血率為 2.40 次。出血事件治療效果在 91.8% 的病例中被評(píng)為「優(yōu)秀」或「良好」，手術(shù)預(yù)防效果在 89% 的手術(shù)中被評(píng)為「優(yōu)秀」或「良好」。

最終結(jié)果顯示，在接受塞莫凝血素 α 治療的 108 名初治患者中，103 名接受了至少一次預(yù)防性劑量，50 名連續(xù)預(yù)防治療至少 24 周。在這些患者中，自發(fā)性出血的中位年化出血率為 0，總出血的中位年化出血率為 2.5。出血事件治療效果在 92.9% 的評(píng)估中被評(píng)為「優(yōu)秀」或「良好」，手術(shù)預(yù)防效果在 94.7% 的手術(shù)中被評(píng)為「優(yōu)秀」或「良好」。研究期間未發(fā)現(xiàn)安全性問(wèn)題或血栓事件，表明塞莫凝血素 α 在嚴(yán)重 A 型血友病初治患者中具有顯著療效和良好耐受性。

塞莫凝血素 α 臨床試驗(yàn)結(jié)果截圖來(lái)自：Insight 數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)

除以上提及的 10 款新藥外，安斯泰來(lái)佐妥昔單抗、艾伯維 IL-23 抑制劑利生奇珠單抗、阿斯利康抗 IL-5Rα 本瑞利珠單抗以及輝瑞 PARP 抑制劑他拉唑帕利等均有望在今年下半年獲批上市。